El jueves, el Hospital Great Ormond Street (GOSH) de Londres anunció que se ha aplicado con éxito una técnica pionera de edición de genes para tratar a una niña de un año de edad que padece una forma agresiva de leucemia.
Los médicos usaron células inmunes de donador, editadas genéticamente, las cuales atacaron células sanguíneas cancerosas al tiempo que evitaban ser destruidas por los fármacos anticancerosos. Antes de este caso, el tratamiento solo se había utilizado en ensayos clínicos con roedores.
La londinense Layla Richardson fue diagnosticada con leucemia linfoblástica aguda infantil (ALL) cuando contaba solo siete semanas de edad, y sus médicos describieron el cáncer como “una de las formas de la enfermedad más agresivas” que jamás hubieran visto, según la declaración de GOSH. A decir de Macmillan Cancer Support, un tercio de los cánceres pediátricos son leucemias y 75 por ciento de todos esos casos son ALL. El Dr. Matt Kaiser, director de investigaciones en la beneficencia para cáncer sanguíneo Bloodwise, dice que la tasa de supervivencia para niños con ALL, menores de un año, es de apenas 25 por ciento.
Cuando la quimioterapia y el trasplante de médula no curaron la leucemia de Layla, su familia recibió la sugerencia de recurrir a la atención paliativa. Sin embargo, pidieron a los médicos que buscaran un tratamiento experimental, pero antes de implementarlo, tendrían que obtener autorización de emergencia de un comité de ética.
Dicho tratamiento experimental consistía en editar genéticamente células T inmunológicas, para lo cual se utilizaban “tijeras moleculares” (una tecnología conocida como TALEN) de manera que las células inmunes (denominadas células UCART19) pudieran atacar al cáncer. Un aspecto importante de este caso es que las células inmunes se obtuvieron de un donador. Aunque terapias previas habían usado células inmunes del paciente, Layla estaba demasiado debilitada para proporcionarlas. “Esta es la primera vez que [el tratamiento] para la leucemia ha utilizado células T de un donador sano. No son células inmunes de la paciente y en eso estriba la diferencia”, insiste Kaiser.
Las células UCART19 fueron modificadas en dos aspectos importantes. Primero, las transformaron con ingeniería genética para reconocer y atacar solo las células cancerosas del cuerpo de la paciente; sin esa edición, las células habrían atacado las células de los tejidos sanos de Layla. En segundo lugar, fueron modificadas para volverse invisibles a los fármacos anticancerosos utilizados en combinación con la terapia de edición genética.
Aunque es un procedimiento altamente experimental, el tratamiento resultó exitoso al menos a corto plazo. Luego de administrarlo, en junio pasado, los médicos notaron que los efectos se manifestaban en escasos siete días; y ahora, Layla no tiene rastro alguno de leucemia después de solo cinco meses del diagnóstico, aunque permanece bajo monitoreo regular para asegurar que el cáncer no reaparezca. El profesor Paul Veys, director de trasplante de médula ósea en GOSH y principal tratante clínico de Layla, describió los resultados como “casi milagrosos”.
Kaiser agrega que, aunque ensayos clínicos anteriores habían demostrado que la técnica podía ser eficaz con las células inmunes del propio paciente, el hecho de que usaran células de donador por primera vez significaba que era imposible conocer los resultados anticipadamente. “Sabíamos que usar células con estas ediciones genéticas ofrecía el potencial de un efecto anti-leucémico poderoso”, comenta Kaiser. “Lo que nos sorprendió y fue muy grato comprobar, al menos en este caso, es que [usar células de donador] ha funcionado a corto plazo”.
El tratamiento podría aplicarse a una gran variedad de pacientes. Si bien se ha probado solo en una bebé, el éxito del ensayo clínico podría tener implicaciones para enfermos de leucemia de todas las edades, dice Kaiser. “En teoría, este tratamiento podría utilizarse en niños y adultos y, potencialmente, en otros cánceres sanguíneos; pero para ello, es necesario desarrollarlo más y realizar más pruebas clínicas”, enfatiza.
Según Simon Waddington, director de Gene Transfer Technology Group en el Instituto para la Salud de las Mujeres, en University College London, el beneficio más importante del tratamiento es que podría derivar en una terapia “genérica” para otras personas que padezcan el mismo tipo de leucemia. “No hay que diseñar [las células] para cada paciente. Este único banco de células T puede usarse como una medicina genérica para una variedad más amplia de pacientes con este tipo de leucemia”, dice Waddington. “Eso significa que, en vez de tratar a una sola persona, un grupo de personas ahora puede acceder a esta terapia”. Incluso sugiere que la misma técnica podría usarse para producir células editadas genéticamente para tratar otras formas de cáncer, además de la leucemia.
El tratamiento aún se encuentra en etapa experimental, pero a principios de 2016 iniciarán los ensayos clínicos completos, financiados por Cellectis, compañía de biotecnología. Kathy Latham, directora de Anthony Nolan Trust, beneficencia para el cáncer sanguíneo sita en el Reino Unido, dice que el tratamiento podría representar un “enorme paso en la lucha contra el cáncer sanguíneo”, y que su fundación espera con mucho interés “que nuevos adelantos en el campo demuestren todo su potencial para pacientes con cáncer de la sangre y otros trastornos”.
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